近年来科学家发现一条十分重要的艾滋病线索---只要改变人类Trim5α基因所产生的蛋白质中的一个氨基酸，就可免遭艾滋病病毒传染之苦。科学家认为，该发现对人类了解艾滋病起源非常重要，以该研究为基础，可利用基因疗法开发治疗艾滋病的新手段。
基因治疗已被用于艾滋病的研究，并已出现良好的开端。它主要包括作用于蛋白和RNA水平两个方面，也被称为"细胞内免疫"，旨在从核酸水平改变病毒和宿主细胞的基因表达，从而减少HIV在宿主中的繁殖而达到治疗目的。
基因治疗是将基因遗传物质导入人类细胞来治疗人类疾病的一种实验技术。该技术已应用于治疗帕金森氏症、胞囊纤维症和恶性肿瘤。但在治愈了两个患免疫缺乏症的法国男童后，发现该疗法会导致白血病。
